臨床試驗已經證明利魯唑可延長ALS患者的存活期。存活的定義為不需插管進行機械通氣也未接受氣管切開的存活患者。
沒有證據表明利魯唑對運動功能、肺功能、肌束震顫、肌力和運動癥狀具有治療作用。在晚期ALS患者中利魯唑未顯示出療效。
僅在ALS中研究了利魯唑的安全性和有效性。因此,利魯唑不得用于任何其他類型的運動神經元病。
肌萎縮側索硬化癥(ALS)的發病機理尚未完全闡明,有學說認為谷氛酸在此疾病中是造成細胞死亡的原因之一。 利魯唑的作用機制尚不清楚,其作用可能與抑制谷氨酸釋放、穩定電壓依賴性鈉通道的失活狀態、干擾神經遞質與興奮性氨基酸受體結合后細胞內事件有關。一項動物實驗顯示,利魯唑能延長ALS轉基因動物模型的存活時間。多種神經興奮性損傷動物模型研究顯示利魯唑具有神經保護作用。體外研究顯示,利魯唑能保護培養的大鼠運動神經元免受谷氨酸的興奮性毒性損傷,并抑制缺氧引起的皮層細胞死亡。